La fibrosis quística (FQ) es una enfermedad genética devastadora que afecta a cientos de miles de personas en todo el mundo, en particular a los niños.
Esta enfermedad reduce la capacidad pulmonar y provoca dificultad para respirar, lo que reduce considerablemente la esperanza de vida.
El tratamiento de la FQ se ha centrado tradicionalmente en controlar los síntomas, pero todo eso cambió en 2012 cuando la empresa biofarmacéutica estadounidense Vertex Pharmaceuticals introdujo en el mercado un nuevo tratamiento llamado «moduladores de CFTR».
Estos tratamientos han cambiado la vida de muchos pacientes con FQ, aumentando su esperanza de vida hasta en 27 años y mejorando significativamente su calidad de vida.
Sin embargo, los tratamientos con CFTR han sido cada vez más difíciles de obtener fuera de los Estados Unidos, en países como el Reino Unido, India, Brasil y Colombia, principalmente debido a sus exorbitantes costos. La piedra de tranca en el acceso a este medicamento que salva vidas es Vertex Pharmaceuticals, la empresa que no solo produce el medicamento, sino que mantiene un monopolio total sobre el mismo a través de patentes en todo el mundo.
He sido testigo personal de las dificultades que conlleva vivir con fibrosis quística porque dos de mis hijos, Santiago y Paulina, han vivido con esta enfermedad desde que nacieron. Diferentes medicamentos han ayudado a minimizar sus síntomas; sin embargo, las noches sin dormir y sus profundas toses volvían una y otra vez. Hasta que, por fin, pudieron acceder a los moduladores de CFTR de Vertex. Cuando vi cómo mejoraba dramáticamente la salud de mis hijos después de solo unos días de tratamiento, no lo podía creer; parecía un milagro. Sin embargo, no fue una tarea fácil. Tuvimos que luchar durante más de diez años para obtener acceso al tratamiento a través del sistema de salud pública en Colombia. Pasamos por docenas de abogados y médicos, y una burocracia interminable, hasta que finalmente, en septiembre de 2022, obtuvimos la aprobación para la entrega del tratamiento por parte del gobierno para mis dos hijos.
Este es el caso de cientos de familias en Colombia y el mundo que luchan día y noche para que el gobierno les proporcione este tratamiento a sus hijos. Sin embargo, aún más familias no han podido obtener el medicamento mientras sus hijos se encuentran en camas de hospital esperando la oportunidad de tomar este tratamiento. A través del trabajo que he hecho con Fundación Mariana, una organización sin fines de lucro dedicada a ayudar a niños con FQ y sus familias, he visto a cientos de estos niños luchando por sus vidas. En Colombia, aproximadamente 1.200 personas han sido
identificadas como pacientes de fibrosis quística, de las cuales aproximadamente el 35% tienen más de 18 años, y la mayoría tiene una edad promedio de solo 15 años, ya que la mayoría no vive más allá de la adolescencia. Esta esperanza de vida es considerablemente menor que en los Estados Unidos (53 años) y a menudo afecta más a los países de bajos y medianos ingresos, donde el acceso a los tratamientos para la FQ es significativamente menor.
El costo de este tratamiento significa que es prohibitivo para la mayoría de los pacientes. En este momento, el precio oscila entre $270,000 y $326,000 anualmente. Dado que el tratamiento no proporciona una cura, sino que más bien reduce los síntomas, los pacientes deben continuar con el tratamiento durante el resto de sus vidas. Por lo tanto, para 20 años de tratamiento, el costo promedio de este medicamento se acerca a los $7 millones de dólares estadounidenses. Sin embargo, un artículo publicado el año pasado calcula que Trikafta, uno de los tratamientos para el CFTR, con un precio de $326,269 en los Estados Unidos, podría ser rentable por solo $5,700. Si bien este precio solo tiene en cuenta los costos de fabricación y excluye la investigación y desarrollo, Vertex ya ha cubierto sus inversiones en el desarrollo del tratamiento con los ingresos generados hasta la fecha.
La falta de asequibilidad de los tratamientos para la fibrosis quística en países de ingresos bajos y medianos impone una inmensa carga física, emocional y financiera a los pacientes con FQ y sus familias. Padres como yo enfrentan la desgarradora elección entre la salud de su hijo y la estabilidad financiera. Las familias se ven obligadas a agotar sus recursos, tomar préstamos o vender activos para acceder a medicamentos que podrían prolongar la vida de sus seres queridos. Además, el estrés y la ansiedad causados por la falta de asequibilidad de estos tratamientos pueden llevar a un deterioro de la salud mental tanto en los pacientes como en los cuidadores. El temor constante a la ruina financiera se suma a los abrumadores desafíos de manejar una enfermedad crónica y debilitante como la FQ.
Nadie más que los pacientes con FQ comprende la necesidad de las compañías farmacéuticas de obtener ganancias saludables para financiar la investigación; nuestros hijos han sido los principales beneficiarios de la investigación y el desarrollo de Vertex. Sin embargo, las compañías farmacéuticas como Vertex deberían mirar más allá de los márgenes de ganancia exorbitantes y priorizar el bienestar de los pacientes también. Les pido a los ejecutivos de Vertex que piensen como padres y no solo como hombres de negocios. Como padre, no hay nada peor que ver sufrir a su hijo y no poder ayudarlos. Les insto a que piensen más allá de los márgenes de ganancia y prioricen la salud de los
pacientes. El tratamiento que Vertex ha creado ya ha salvado miles de vidas, pero aún puede salvar más si está ampliamente disponible y se vende a un precio más asequible.
Escrito por Armando Duque, padre de dos hijos con fibrosis quística de Medellín, Colombia. Lidera una ONG llamada Fundación Mariana, que ayuda a pacientes con FQ y sus familias.
