El 19 de julio de 2023, un grupo de siete activistas y miembros de la comunidad latina en Estados Unidos le escribieron a Vertex Pharmaceuticals, con oficina principal en Boston, preocupados por la falta y el precio de los tratamientos de fibrosis quística (FQ) que ofrece la farmacéutica en Colombia.
«Estamos profundamente preocupados por la situación actual en Colombia respecto a la falta de disponibilidad y asequibilidad de sus tratamientos para la fibrosis quística (FQ), un medicamento que podría salvar la vida de decenas de niños», comentaron en la carta los líderes: Luis Belen, CEO de National Health IT Collaborative for the Underserved; Felipe Benitez, director ejecutivo y fundador de Corazón Latino; Juan Calderón, COO del Puerto Rican Cultural Center en Chicago; Rosalia Fajardo,líder comunitaria en Virginia; Millie Raphael, CEO de Progress for Florida; Lammis Vargas, Councilwoman for the City of Cranston Rhode Island; Lammis Vargas, concejal de la ciudad de Cranston Rhode Island; Chris Wills, diputado secretario de de Opa-Locka en Florida.
Hasta el momento, la compañía no ha respondido ante esta carta. Asimismo se le intentó contactar sobre este asunto y hasta ahora no se ha recibido ninguna respuesta.
¿Que es la fibrosis quística?
La fibrosis quística (FQ) es una enfermedad genética devastadora que provoca la acumulación de moco en los pulmones, el tubo digestivo y otras áreas del cuerpo. Se clasifica como una enfermedad pulmonar crónica, y su impacto en la capacidad pulmonar reduce significativamente la esperanza de vida de los pacientes.
Se han diagnosticado alrededor de 105,000 personas en el mundo con FQ y unos 40,000 adultos y niños en Estados Unidos son impactados por esta enfermedad, según la Fundación de Fibrosis Quística. Es considerada una enfermedad rara y una condición genética que afecta seriamente la vida de las personas, según la Organización Nacional de Enfermedades Raras. La esperanza de vida actual para pacientes en EE. UU. nacidos entre 2017 y 2021 es de 53 años. Pero sin diagnóstico y tratamiento, la mayoría de los bebés con FQ no sobreviven su primer año.
Ahmet Uluer, director del programa de fibrosis quística en adultos en el Boston Children’s Hospital explica que la enfermedad impacta todas las partes del cuerpo, pero afecta principalmente al sistema gastrointestinal y los pulmones al nacer. La falta de enzimas pancreáticas resulta en una incapacidad para digerir adecuadamente los alimentos, y en los pulmones, afecta la secreción de las vías respiratorias.
“Estos efectos provocan la acumulación de mucosidad e infecciones recurrentes en las vías respiratorias, generando inflamación e infección que, con el tiempo, destruye progresivamente los pulmones”, dijo Uluer. “Por eso la llamamos una enfermedad progresiva que, sin tratamientos adecuados, puede llevar a una enfermedad pulmonar en etapa terminal y la necesidad de un trasplante de pulmón”.
Trikafta, un tratamiento para fibrosis quística que genera esperanza
Esta condición ha sido objeto de investigación y desarrollo de tratamientos, y en 2019, el FDA aprobó el medicamento Trikafta de Vertex Pharmaceuticals, marcando un hito para la mayoría de los pacientes con FQ. El medicamento forma parte de una nueva clase de fármacos, conocidos como moduladores del CFTR (regulador de conductancia transmembrana) que atacan de raíz la causa de la enfermedad en vez de solo los síntomas de la FQ. Los moduladores se toman con tres pastillas al día distribuidas entre la mañana y la noche.
Los pacientes que califican para Trikafta forman parte de la mutación más común de FQ llamada f508. La mutación representa aproximadamente el 70% de todas las mutaciones. Aquellos homocigotos para esta mutación tienden a tener insuficiencia pancreática, según el Centro de Fibrosis Quística en Stanford.
Uluer dijo: “Esto impactó drásticamente a los pacientes con la mutación f508 y los ayudó tanto que en octubre de 2019, pasé de tener alrededor de 18 a 20 personas en el hospital en cualquier momento a cero o uno. También, pasé de referir a personas para trasplante de pulmón cada año a solo haber referido a una persona en los últimos tres años. Los embarazos se triplicaron y también mejoró el peso de las personas. Fue tan dramático que las personas estaban saludables. No venían tan seguido. Tuve que despedir a dos enfermeras y otro personal”.
En países de Asia, África y América Latina los pacientes con esta mutación de FQ están observando cómo Trikafta cambia las vidas de miles de pacientes con fibrosis quística en naciones ricas como Europa o Estados Unidos, pero afirman que se han encontrado con obstáculos en cada intento por obtener el medicamento para ellos mismos.
Un tratamiento alto en efectividad pero bajo en accesibilidad
Con un precio anual entre $270,000 y $326,000 no solo en Estados Unidos si no también alrededor del mundo, los pacientes de FQ pueden llegar a gastar millones de dólares a lo largo de su vida tomando este medicamento.
Además, un estudio publicado en 2022 en el Journal of Cystic Fibrosis indica que aproximadamente 49,894 pacientes tienen acceso a moduladores CFTR (de una población total estimada en 162,428). Esto corresponde al 30% de los que podrían beneficiarse.
En la carta mencionada anteriormente líderes resaltan que: «los precios exorbitantes… han colocado a estos tratamientos fuera del alcance de la mayoría de los pacientes colombianos, cuyo número ahora suman más de aproximadamente 1,200 personas. Además, la falta de disponibilidad del tratamiento, específicamente para niños es particularmente preocupante».
Gisselle García, la madre de Juan David de 11 años y José Gabriel de 8 años, ha sentido los efectos del desafío de hacer llegar a Colombia el medicamento Trikafta. La enfermedad se manifiesta en sus dos hijos, siendo más pronunciada en el caso de Juan David, el hijo mayor, mientras que en José Gabriel se presenta de forma más leve, con menos necesidad de hospitalizaciones.
García mencionó que en el 2021 Juan David se encontraba con los pulmones deteriorados porque el tratamiento que estaba utilizando ya no causaba efecto. Es por ello que luego se vio la opción de iniciar el tratamiento con el modulador para Juan David.
El proceso para obtener el medicamento fue largo y complejo. Primero, los doctores le dijeron que Juan David tenía que subir a 28 kilos para calificar para poder empezar el tratamiento. Después de subir de peso, calificar para una dosis pediátrica, hacer los trámites, superar obstáculos administrativos y legales, le dijeron que tenía que subir a 30 kilos porque Vertex nada más vendía la dosis completa en Colombia.
«Hasta que llegó el día tras iniciar el proceso en 2021 y obtuvimos el medicamento en febrero del 2023», comentó García explicando que fue el primer niño en todo el Valle de Lili, una organización de enfermedades complejas, en recibir la formulación del medicamento. “Gracias a eso mi niño se pudo sostener porque inmediatamente empezó su dosis y al mes se vio el cambio. ¡Es impresionante! Mi hijo estaba dependiendo de un concentrador de oxígeno y al mes lo veías jugando y respirando por sus propios medios. Empezó a obtener peso como nunca lo había visto. Le cambia la vida al niño, a su familia, a su entorno y de verdad que es un medicamento maravilloso”, agregó.
La historia de Garcia no es fuera de lo común. En México se encuentra Guadalupe Campoy, la abuela de un paciente con FQ y la directora general de la Asociación Mexicana de Fibrosis Quística. Cuando su nieta Regina nació, estuvo 7 meses hospitalizada y al hacerle una prueba se determinó que nació con FQ. Desde ese entonces Campoy se determinó a ayudar la comunidad de FQ y lleva 21 años en la asociación.
La organización se encarga de proveer recursos para diagnosticar la fibrosis quística y brindarle apoyo a los pacientes y familias con información sobre la enfermedad con ayuda de homólogos, pediatras, nutriólogos, fisioterapeutas y más.
Guadalupe Campoy explicó que en México no se encuentra la medicación de Trikafta.
Campoy mencionó que las infecciones por los pulmones en la vía respiratoria causan 90% de las muertes entre pacientes de FQ. La asociación estableció el primer centro de Atención Integral FQ en México en el Hospital Infantil de México Federico Gómez en el año 2020.
“Lo que te puedo decir es que el medicamento cura al paciente prácticamente, lo que pasa es que no es la cura porque tiene que tomar el medicamento todos los días y si lo dejas de tomar se devuelve a donde empezó. Los pacientes en México y en el mundo están atrás viendo como funciona el Trikafta sin tener acceso. Tanto los gobiernos como los laboratorios deberían de ser más empáticos con las personas que sufren de alguna enfermedad. La realidad es que como son pocos no es un problema de salud pública pero igual estos pacientes son igual de seres humanos como cualquier otro”, comentó la directora.
«No nos quedemos con un no de por medio…tenemos que agotar todas las posibilidades», dijo vicepresidenta de la Asociación de Fibrosis Quística en Argentina
En Argentina se encuentra un caso especial. El país tiene farmacéuticas como Gador, donde producen versiones genéricas del tratamiento de moduladores.
Cristina Jung, la vicepresidenta de la Asociación de Fibrosis Quística en Argentina (FIPAN), ha notado la diferencia que ha marcado estos medicamentos en los pacientes con FQ.
“Gracias a los moduladores que corrigen el canal de cloro, estos chicos tienen su mucosidad mucho más fluida. Un paciente de 45 años estaba para trasplante y a partir de los moduladores le cambió la vida totalmente. No podía manejar y ahora viaja como si nada. Tiene una hijita de tres años y está maravillado, de cómo le cambió la vida. Así lo vemos en muchos pacientes y eso da muchas esperanzas”.
La droga en argentina utiliza la misma tecnología de fabricación que Trikafta y se vende bajo el nombre de Trixacar. Fue aprobada el 2021 por la La Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT), para su uso y comercialización.
“Realmente te sientes muy desamparado y muy solo en esta lucha pero no nos podemos rendir”, dijo Garcia. «Tenemos que agotar todas las posibilidades que están en nuestras manos y buscar las que no. No nos quedemos con un no de por medio porque es la vida de nuestros hijos y no podemos aceptar un no. Siempre debemos buscar un si”, añadió.
Organizaciones de todo el mundo (Reino Unido, India, Sudáfrica) continuan luchando por un cambio en la política de precios. La comunidad global de pacientes con FQ y sus familias, Vertex Save Us, está liderando una campaña para que Vertex haga los moduladores CFTR accesibles en todos los países, aprobándolos rápidamente según los sistemas de cada país y poniendo precios accesibles.
The Boston Globe también compartió que a pesar de su efectividad, los medicamentos de Vertex han sido criticados por sus altos precios y que «médicos y defensores también han señalado que los medicamentos de Vertex no están tan disponibles en países pobres como en los ricos», señaló.
